La semana pasada, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó una pequeña pastilla llamada enlicitida. Es un comprimido que se ingiere una vez al día en ayunas con un sorbo de café solo, agua o té. Pero hace algo que hasta ahora requería una aguja y la receta de un especialista: reduce el tipo de colesterol más peligroso en casi un 60 por ciento, aproximadamente tanto como los medicamentos inyectables más potentes del mercado.
Si eso suena menos innovador que algunos de los avances médicos que a veces cubro aquí (no hay IA ni edición genética involucrada), te estás perdiendo la historia. La enlicitida es sólo el último ejemplo de cómo la medicina ha ido avanzando silenciosamente contra la cosa más mortífera del mundo moderno.
Esa cosa es una enfermedad cardíaca. Ha sido la principal causa de muerte en Estados Unidos durante prácticamente un siglo, y en 2025 mató a 694.708 estadounidenses (aproximadamente una de cada cinco muertes), más que todas las formas de cáncer juntas. En todo el mundo, las enfermedades cardiovasculares matan aproximadamente a 20 millones de personas al año, la mayor causa de muerte en el planeta.
Pero hoy nuestro enemigo está en retirada. En Estados Unidos, la tasa de mortalidad por enfermedades cardiovasculares ajustada por edad ha disminuido alrededor de tres cuartas partes desde 1950. En términos sencillos: una persona de 60 años hoy tiene aproximadamente cuatro veces menos probabilidades de morir de una enfermedad cardíaca este año que una persona de 60 años cuando Harry Truman era presidente. Como escribí el año pasado, las muertes específicamente por ataques cardíacos han disminuido un 89 por ciento desde 1970.
Ese progreso se reduce a un solo número. Lipoproteína de baja densidad, o LDL, también conocida como el colesterol «malo» que su médico siempre quiere que reduzca. Hasta hace poco, un puntaje alto de LDL era casi ineludible, algo que se podía reducir con una mejor dieta y fuerza de voluntad, pero que realmente costaba solucionar. Lo que ha cambiado es que ahora podemos reducir el LDL para casi cualquier persona que lo necesite: más, más fácilmente y antes en la vida que antes.
Una mutación genética que salva vidas
Es una historia que se remonta a 20 años atrás. A principios de la década de 2000, dos genetistas de la Universidad de Texas Southwestern, Helen Hobbs y Jonathan Cohen, querían resolver un misterio médico: ¿por qué algunas personas tenían niveles sorprendentemente bajos de colesterol? Revisaron el Dallas Heart Study en busca de una respuesta. Encontraron un puñado, muchos de ellos afroamericanos, que portaban una copia rota de un gen llamado PCSK9. Sus cuerpos eliminaron el LDL de la sangre con una eficiencia inusual, y la recompensa fue asombrosa: los portadores de la variante más fuerte tenían aproximadamente un 28 por ciento menos de LDL y aproximadamente un 88 por ciento menos de riesgo de enfermedad cardíaca que las personas que no portaban la mutación.
Ese hallazgo demostró que reducir el LDL previene los ataques cardíacos y les dio a los fabricantes de medicamentos un objetivo: copiar ese gen. Desde entonces, todos los medicamentos PCSK9 (incluida la nueva enlicitida) imitan una mutación con la que simplemente nacieron algunas personas en Dallas.
Millones de estadounidenses todavía toman las estatinas, los viejos caballos de batalla para reducir el colesterol, y han demostrado ser muy eficaces para reducir las enfermedades cardíacas en la mayoría de las personas. Pero no todos: algunas personas no pueden tolerar los dolores musculares; otros los toman fielmente y todavía no bajan su LDL lo suficiente. La enlicitida está diseñada exactamente para esas personas: una pastilla que reduce el colesterol como una inyección pero sin aguja, y un medicamento que les ahorra los dolores musculares de las estatinas.
Si la píldora es hoy, la edición genética será mañana, y puede ser la respuesta a un problema que ninguna píldora puede resolver de manera confiable: lograr que las personas sigan tomando sus medicamentos.
Aproximadamente la mitad de los pacientes que toman estatinas las dejan al cabo de un año, y una pastilla diaria, por potente que sea, sólo ayuda a las personas que realmente la toman. Eso exige una solución que no puedas olvidar. Una empresa llamada Verve Therapeutics, ahora propiedad de Eli Lilly, ha estado probando un tratamiento que realiza una edición de una sola letra en el gen PCSK9 en el hígado: una infusión, en teoría, de por vida. En su primer ensayo en humanos, publicado durante la primavera en la Revista de medicina de Nueva Inglaterrauna sola dosis redujo el LDL hasta en un 62 por ciento y lo mantuvo allí durante más de un año. En lugar de una píldora que imite los efectos de la mutación genética que protegió a esas personas en Dallas, la edición genética simplemente desactiva el gen.
Por importante que sea, el colesterol no lo es todo cuando se trata de enfermedades cardíacas. Está el tabaquismo, que disminuyó de alrededor del 40 por ciento de los adultos estadounidenses en la década de 1960 a menos del 15 por ciento en la actualidad, salvando innumerables arterias. La presión arterial alta (la afección silenciosa que mató al presidente Franklin D. Roosevelt a los 63 años en 1945, cuando los médicos tenían pocas formas efectivas de tratarla) ahora puede detectarse tempranamente y tratarse con pastillas genéricas baratas.
Y luego están los GLP-1. Más de uno de cada 10 adultos estadounidenses dice que actualmente está tomando un medicamento contra la obesidad y, independientemente de lo que se piense de ellos, tendrán un impacto significativo en las enfermedades cardíacas. En un ensayo importante, la semaglutida redujo los eventos cardiovasculares en un 20 por ciento.
Aún así, la guerra contra las enfermedades cardíacas no será fácil de ganar.
El hecho de que se haya demostrado que una pastilla como la enlicitida reduce el valor de laboratorio no significa que aún se haya demostrado que reduce las muertes. Deberían hacerlo: las versiones inyectables de estos medicamentos reducen los ataques cardíacos y los accidentes cerebrovasculares en aproximadamente un 20 por ciento en ensayos prolongados. Pero el propio estudio de resultados de la enlicitida tardará años en concluir.
Precisamente porque la enfermedad en sí está tan extendida, los tratamientos para las enfermedades cardíacas sólo serán eficaces si están igualmente extendidos.
Las enfermedades cardíacas también están cambiando. La misma investigación que muestra que las muertes por ataques cardíacos disminuyeron en un 89 por ciento encontró que las muertes por otras afecciones cardíacas (insuficiencia cardíaca, arritmias, enfermedades hipertensivas) aumentaron en un 81 por ciento desde 1970, aunque debido a que los ataques cardíacos mataban varias veces más personas, las muertes por enfermedades cardíacas en general todavía se han reducido en aproximadamente dos tercios desde 1970. Parte de ese cambio es perversamente el resultado del éxito: las personas que podrían haber muerto de un ataque cardíaco inicial ahora viven lo suficiente como para que el corazón se desgaste en otras maneras. Y en parte esto es lo contrario del progreso: a medida que el tabaquismo y el colesterol disminuyeron, la obesidad aumentó hasta alrededor del 40 por ciento de los adultos estadounidenses, arrastrando consigo la diabetes y la presión arterial alta.
Y luego está quizás el mayor problema de la medicina: el acceso. Una caída del 60 por ciento en el colesterol sólo ayuda a las personas que realmente pueden obtener el medicamento. La mitad de los pacientes abandonan las estatinas baratas al año. La enlicitide cuesta unos 300 dólares al mes con una cobertura de seguro incierta. La edición genética, cuando esté disponible, ciertamente costará mucho más y al principio sólo llegará a los más enfermos.
Se proyecta que más del 60 por ciento de los adultos estadounidenses tendrán algún tipo de enfermedad cardíaca a lo largo de su vida. Precisamente porque la enfermedad en sí está tan extendida, los tratamientos para las enfermedades cardíacas sólo serán eficaces si están igualmente extendidos.
Lo que nos lleva de nuevo a esa pequeña pastilla sin pretensiones. Es solo una tableta, que hace lo que una generación de científicos intentó hacer durante sus carreras: convertir uno de los números más mortíferos de la medicina en uno que se puede cambiar. Es el tipo de progreso que es muy fácil pasar por alto, hasta que le salva la vida.
